編者按：不規(guī)范的報(bào)告不僅使編輯和審稿人難以判斷研究的真實(shí)性、可信度和嚴(yán)謹(jǐn)性，使作者的文章更難發(fā)表，也使讀者更難以客觀地理解研究結(jié)果，使指南制訂過程更為繁復(fù)。

各平臺(tái)上已有不少資源就各類研究的報(bào)告指南進(jìn)行解讀，但這些資源比較零散。為此，收錄了超過460種生物醫(yī)學(xué)報(bào)告指南的EQUATOR (Enhancing the QUAlity and Transparency Of health Research) 協(xié)作網(wǎng)牽頭，由David Moher, Douglas G. Altman等報(bào)告指南領(lǐng)域的泰斗級(jí)專家擔(dān)任主編，系統(tǒng)梳理了生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最常見的報(bào)告指南并進(jìn)行了深入解讀，在2014年出版了 Guidelines for Reporting Health Research: A User’s Manual 一書。

在此基礎(chǔ)上，AME出版社特引進(jìn)該書中文版——《生物醫(yī)學(xué)研究報(bào)告指南：用戶手冊(cè)》，以方便我國(guó)生物醫(yī)學(xué)工作者更便利地閱讀。為保證翻譯的精準(zhǔn)到位，該書經(jīng)由了29位生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?qū)＜彝赖姆g、16位方法學(xué)家和臨床醫(yī)生的3輪審校、3位主譯和5位副主譯的再審校等一系列過程。

在本書即將正式發(fā)售之際，AME科研時(shí)間將節(jié)選部分精彩篇章以饗讀者。今天分享的是“ 整群隨機(jī)試驗(yàn)報(bào)告規(guī)范CONSORT”，歡迎大家將試讀感受留言反饋給我們。

整群隨機(jī)試驗(yàn)報(bào)告規(guī)范CONSORT

Diana R. Elbourne，Marion K. Campbell，

Gilda Piaggio，Douglas G. Altman

一、指南名稱

臨床試驗(yàn)報(bào)告規(guī)范的統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)聲明（Consolidated Standards of Reporting Trials, CONSORT）是作者報(bào)告隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（Randomized Controlled Trials，RCTs）結(jié)果的指南。CONSORT 2010聲明：整群隨機(jī)試驗(yàn)擴(kuò)展版[3] 是CONSORT 2010聲明針對(duì)將干預(yù)措施隨機(jī)分配到試驗(yàn)組（群）的研究的擴(kuò)展版[4-5] 。擴(kuò)展版的目的是引出關(guān)于這類試驗(yàn)清晰完整的信息。CONSORT 2010聲明：整群隨機(jī)試驗(yàn)擴(kuò)展版包含了條目的具體解釋、CONSORT 2010聲明清單25個(gè)條目中16個(gè)條目的補(bǔ)充或修正、CONSORT摘要清單[6-7] 中8個(gè)條目的補(bǔ)充，以及特別設(shè)計(jì)的流程圖。

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二、歷史與發(fā)展

1999年，在修訂最初CONSORT 1996聲明[8] 的討論中，研究人員一致認(rèn)為應(yīng)該側(cè)重于最簡(jiǎn)單、最常見的試驗(yàn)設(shè)計(jì)（即個(gè)體隨機(jī)平行對(duì)照試驗(yàn)）。該修訂版于2001年發(fā)表[9] ，2001年下半年，CONSORT工作組考慮開發(fā)獨(dú)立的規(guī)范將CONSORT聲明擴(kuò)展到其他研究設(shè)計(jì)領(lǐng)域。

與此同時(shí)，在英國(guó)先后舉辦了兩場(chǎng)研討會(huì)（1998年牛津大學(xué)；1999年謝菲爾德）討論了整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。其中值得關(guān)注的是如何報(bào)告這類試驗(yàn)，為此2001年[1] Statistics in Medicine特刊發(fā)表了一篇關(guān)于整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的論文供學(xué)者討論。

2002年5月，在美國(guó)弗吉尼亞州的阿靈頓研討會(huì)上這兩種想法一拍即合，當(dāng)時(shí)許多CONSORT工作組成員討論對(duì)CONSORT 2001聲明進(jìn)行擴(kuò)展，使之適用于一系列不同的研究設(shè)計(jì)（包括整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)）。會(huì)議決定為不同的試驗(yàn)設(shè)計(jì)撰寫單獨(dú)的指導(dǎo)聲明，整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版則是其中的第一個(gè)。

2003年5月，加拿大蒙特貝羅的CONSORT會(huì)議展示了整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版的征求意見稿。經(jīng)過進(jìn)一步討論，該聲明于2004年3月在 BMJ [2] 上發(fā)表。

隨后CONSORT工作組計(jì)劃在2010年發(fā)表修訂后的隨機(jī)平行對(duì)照試驗(yàn)的CONSORT聲明[4-5] 和摘要報(bào)告的推薦建議[6-7] ，為此更新了2004年的擴(kuò)展版。2009—2010年合著者在倫敦、牛津和阿伯丁舉行了多次會(huì)議。最終更新的擴(kuò)展版發(fā)表于2012年[3] 。

三、

何時(shí)使用本指南（涵蓋了什么類型的研究）

CONSORT整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版可以用來(lái)指導(dǎo)整群隨機(jī)試驗(yàn)的報(bào)告。這類試驗(yàn)的一個(gè)關(guān)鍵點(diǎn)是群組內(nèi)與群組間的相似程度，通常用組內(nèi)相關(guān)系數(shù)（Intraclass Correlation Coefficient，ICC）來(lái)描述。整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的樣本量要多于個(gè)體隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。其樣本量的擴(kuò)大程度取決于研究設(shè)計(jì)效應(yīng)，即ICC和平均群組大小。

整群隨機(jī)試驗(yàn)不僅被用于評(píng)價(jià)醫(yī)療干預(yù)措施，同時(shí)也被用于其他領(lǐng)域，如教育、犯罪與司法，以及社會(huì)福利。

四、

當(dāng)前版本與過去版本

當(dāng)前版本與最初的CONSORT整群隨機(jī)試驗(yàn)擴(kuò)展版在以下方面有所不同：

（1）CONSORT聲明清單條目以及整群試驗(yàn)擴(kuò)展版見表13-1和表13-2。

（2）已更新最佳報(bào)告實(shí)踐示例。

（3）包括自2004年以來(lái)發(fā)表的方法學(xué)發(fā)展摘要。

（4）提供整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的摘要報(bào)告規(guī)范清單。

（5）關(guān)于樣本量的條目已經(jīng)擴(kuò)展到包括樣本量不相等的情況。

（6）包括對(duì)整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的中期分析指南條目的討論。

（7）關(guān)于為受試者生成隨機(jī)分配序列的條目已被新條目取代，包括群組的招募、群組干預(yù)措施的分配、根據(jù)試驗(yàn)?zāi)康膫€(gè)體被納入群組的方法、征求誰(shuí)的同意以及征求同意的時(shí)間（隨機(jī)之前或之后）。

五、擴(kuò)展和（或）實(shí)施

2004年整群試驗(yàn)擴(kuò)展版已翻譯成西班牙語(yǔ)[11] 和中文[12] 。

六、相關(guān)活動(dòng)

在健康領(lǐng)域，CONSORT聲明整群隨機(jī)試驗(yàn)擴(kuò)展版與非藥物治療擴(kuò)展版[13] 以及實(shí)用性試驗(yàn)擴(kuò)展版[14] 之間存在一些重疊。我們不了解針對(duì)教育、犯罪和司法以及社會(huì)福利領(lǐng)域的整群試驗(yàn)的報(bào)告指南。但是，這些問題與Cochrane協(xié)作網(wǎng)和Campbell協(xié)作方法有關(guān)。

七、如何有效使用本指南

第九章解釋了如何最好地使用CONSORT主清單。在初稿提交過程中，編輯可以要求作者完成CONSORT整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版清單將其作為投稿過程的一部分，并要求作者引用已發(fā)表的CONSORT聲明整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版。編輯可以要求審稿人使用相同的清單來(lái)指導(dǎo)他們的評(píng)價(jià)。

盡管該聲明集中于報(bào)告（主要做了什么、發(fā)現(xiàn)了什么以及意義是什么），但開展整群試驗(yàn)的研究人員也可以在開始此類試驗(yàn)之前查閱CONSORT整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版清單，以獲得關(guān)于試驗(yàn)設(shè)計(jì)、實(shí)施和分析的一般信息。

雖然該聲明不是構(gòu)建質(zhì)量分?jǐn)?shù)的工具，但讀者可能會(huì)發(fā)現(xiàn)它對(duì)指導(dǎo)對(duì)已發(fā)表的報(bào)告進(jìn)行批評(píng)性評(píng)價(jià)有幫助。

八、指南有效性的證據(jù)

自2004年CONSORT聲明發(fā)表[15] 以來(lái)，有證據(jù)表明整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)出版物的標(biāo)題和摘要的報(bào)告質(zhì)量有所改進(jìn)。最近使用CONSORT聲明整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版清單和（或）流程圖對(duì)106篇發(fā)表于2004—2010年[16] 的兒童試驗(yàn)、300篇發(fā)表于2000—2008年的試驗(yàn)[17] 、15篇關(guān)于腦卒中患者[18] 的試驗(yàn)進(jìn)行評(píng)價(jià)，結(jié)果發(fā)現(xiàn)整群試驗(yàn)報(bào)告質(zhì)量有所提高，但是對(duì)50篇發(fā)表于2007—2010年的癌癥試驗(yàn)的第4次評(píng)價(jià)顯示質(zhì)量下降[19] 。

九、認(rèn)可和遵循

在支持CONSORT聲明的同時(shí)，期刊也間接支持了CONSORT擴(kuò)展版。編輯應(yīng)該意識(shí)到整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版清單中有一些專門針對(duì)這類試驗(yàn)的附加條目，并且在支持CONSORT聲明的同時(shí)，他們也在支持使用這個(gè)擴(kuò)展版指南。

第九章 （臨床試驗(yàn)報(bào)告的統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn) |《生物醫(yī)學(xué)研究報(bào)告指南：用戶手冊(cè)》新書搶先看 ）中建議：“如果一個(gè)期刊支持或認(rèn)可CONSORT 2010聲明，則應(yīng)在‘作者須知’中引用CONSORT 2010聲明的原始版本及其說明與詳述文件或CONSORT網(wǎng)址?！碑?dāng)作者訪問CONSORT網(wǎng)站時(shí)，他們會(huì)找到CONSORT聲明整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版。我們建議開展整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的作者應(yīng)遵循CONSORT聲明的推薦意見報(bào)告他們的試驗(yàn)，并引用CONSORT聲明整群隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)擴(kuò)展版。

十、注意事項(xiàng)和限

制（包括范圍

）

見第九章（ 臨床試驗(yàn)報(bào)告的統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn) |《生物醫(yī)學(xué)研究報(bào)告指南：用戶手冊(cè)》新書搶先看 ）。

十一、錯(cuò)誤和誤解

ICC非常小時(shí)，不需要對(duì)群組進(jìn)行調(diào)整：這是不正確的！與個(gè)體隨機(jī)設(shè)計(jì)相比，整群隨機(jī)設(shè)計(jì)的相對(duì)效率（relative efficiency）取決于設(shè)計(jì)效應(yīng)（design effect），設(shè)計(jì)效應(yīng)指ICC和平均群組大小的函數(shù)，即使ICC非常小，一個(gè)大的平均群組大小也可以使相對(duì)效率完全不同。

整群隨機(jī)化設(shè)計(jì)總是需要復(fù)雜的分析方法：這是不正確的！如果推論是在群組水平，并且群組大小相似，那么使用群概況性指標(biāo)進(jìn)行群組水平的分析就足夠了。使用兩樣本t檢驗(yàn)的簡(jiǎn)單分析（在兩種干預(yù)措施的情況下）是可以接受的，也可以通過逆方差加權(quán)來(lái)提高功效（power）[20] 。

配對(duì)設(shè)計(jì)總能提高功效：但并不總是這樣！由于匹配取決于一對(duì)成員之間的關(guān)聯(lián)性，因此效率確實(shí)有所提高。然而，這種效率的提高可能會(huì)因自由度的損失被抵消[21] 。

該指南涵蓋了非設(shè)計(jì)類整群研究：不正確！群組設(shè)計(jì)可以發(fā)生在許多類型的研究中，不一定是在整群隨機(jī)試驗(yàn)甚至是試驗(yàn)的情況下。在分析階段，可將群組因素納入模型中。然而，這種類型的群組設(shè)計(jì)超出了本指南的范圍。

這個(gè)指南是關(guān)于聚類分析的：不正確！聚類分析（cluster analysis）是一種與整群隨機(jī)試驗(yàn)無(wú)關(guān)的多變量技術(shù)。它是一種探索性的數(shù)據(jù)分析工具，旨在將不同的對(duì)象分組，即如果兩個(gè)對(duì)象屬于同一組，則它們之間的關(guān)聯(lián)程度最大，反之則最小[22] 。

十二、制定者的首推內(nèi)容

試驗(yàn)?zāi)康模喝绻囼?yàn)的目的是評(píng)價(jià)醫(yī)院政策，而不關(guān)注特定受試者的結(jié)果，那么醫(yī)院是推論和樣本量估計(jì)的標(biāo)準(zhǔn)方法的自然單位，分析將適用于醫(yī)院層面[20] 。

分析：假設(shè)群體間沒有差異，將個(gè)體隨機(jī)試驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn)方法應(yīng)用到整群隨機(jī)試驗(yàn)的數(shù)據(jù)中，“偏倚可能會(huì)使觀察到的P值變小，從而有可能出現(xiàn)假陽(yáng)性結(jié)果[20] ”。

流程圖：為整群隨機(jī)對(duì)照實(shí)驗(yàn)制訂的流程圖得到了認(rèn)可（見圖13-1）。

圖13-1 群組和個(gè)體在隨機(jī)試驗(yàn)各階段進(jìn)展流程圖的推薦形式

十三、未來(lái)計(jì)劃

如果有重要的新研究發(fā)現(xiàn)，或因?yàn)閭€(gè)體隨機(jī)平行試驗(yàn)的CONSORT聲明進(jìn)一步更新，我們將更新本指南。

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譯者： 李曉青

李曉青，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院碩士研究生。

譯者： 劉世建

劉世建，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心臨床流行病學(xué)與生物統(tǒng)計(jì)研究室副主任。博士，碩士研究生導(dǎo)師，曾任上海兒童醫(yī)學(xué)中心生物樣本庫(kù)主任，中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)組織生物樣本庫(kù)分會(huì)兒科學(xué)組秘書長(zhǎng)等。

審校者：張娟娟

張娟娟， 蘭州大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院碩士研究生。2020年畢業(yè)于上海中醫(yī)藥大學(xué)公共事業(yè)管理（衛(wèi)生管理方向）專業(yè)，現(xiàn)為2020級(jí)蘭州大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院研究生在讀，專業(yè)為社會(huì)醫(yī)學(xué)與衛(wèi)生事業(yè)管理。

審校者：吳守媛

吳守媛， 2020級(jí)蘭州大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院研究生在讀。導(dǎo)師為蘭州大學(xué)健康數(shù)據(jù)科學(xué)研究院執(zhí)行院長(zhǎng)陳耀龍教授，專業(yè)為流行病與衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)學(xué)，專業(yè)方向?yàn)槿巳盒l(wèi)生干預(yù)與評(píng)價(jià)。曾參與《GRADE在系統(tǒng)評(píng)價(jià)和實(shí)踐指南中的應(yīng)用》書稿審校工作。

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